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par [size=34]L’éliglustat, une autre option dans la maladie de Gaucher[/size]
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Deux types de traitement sont actuellement disponibles pour la maladie de Gaucher. Le premier est un traitement enzymatique de substitution, traitement de référence, administré par voie veineuse et représenté par l'imiglucérase et la vélaglucérase. L’autre type de traitement, le traitement par réduction de substrat, est issu d’un concept plus récent et permet de réduire l’accumulation de glucosylcéramide. Il est représenté par le miglustat et est administré par voie orale.
Une autre molécule appartient à cette seconde classe thérapeutique, l’éliglustat. De premiers résultats favorables en termes d’efficacité et de tolérance ont été rapportés après des essais sur 2 ans. Ce sont les résultats de l’étude sur une durée plus longue qui sont aujourd’hui publiés.
Au total 19 personnes souffrant d’une maladie de Gaucher de type 1 ont participé à cette étude en ouvert et ont pris le traitement par éliglustat pendant 4 ans. Les résultats paraissent là aussi encourageants puisque plusieurs marqueurs de l’évolutivité de la maladie se sont améliorés pendant le traitement. Ainsi, le taux d’hémoglobine augmente en moyenne de 2,3 g/dl, alors que le taux de plaquettes augmente de 95 %. Les volumes splénique et hépatique diminuent, de 63 % et de 28 % respectivement. L’activité de la chitotriosidase, enzyme produite par les macrophages activés et qui reflète l’importance de la surcharge en glucocérébroside, est significativement réduite, de 82 %, tout comme le taux de CCL-18, alors que le taux plasmatique de glucosylcéramide et de ganglioside GM3, autres marqueurs de l’évolutivité, se normalisent.
Comme souvent dans la maladie de Gaucher, les patients de cette étude souffraient d’ostéopénie et, au démarrage de l’étude, le T-score moyen au niveau lombaire est de – 1,6 %. Après 4 ans de traitement il augmente de 0,8 points (+60 %). Quant à l’infiltration de la moelle osseuse au niveau du fémur, elle se stabilise chez 17 patients sur 18. Cliniquement, aucune crise douloureuse osseuse n’est signalée pendant la durée du traitement.
A côté de ces résultats encourageants en termes d’évolutivité de la maladie, l’éliglustat apparaît bien toléré. La majorité des effets secondaires signalés sont en effet modérés et ne semblent pas en lien avec le traitement.
Actuellement le traitement de référence de la maladie de Gaucher est l’enzymothérapie. Le traitement par réduction de substrat est recommandé en deuxième intention en cas d’impossibilité d’utiliser le traitement enzymatique substitutif. Représenté actuellement par le seul miglustat, il pourrait à terme s’enrichir de l’éliglustat, si les résultats de cette étude se confirment.
Environ 150 000 personnes seraient concernées en Europe par la maladie de Gaucher, qui touche particulièrement les juifs ashkénazes.
Dr Roseline Péluchon
RÉFÉRENCES
Lukina E et coll. : Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: Phase 2 trial results after 4 years of treatment.
Blood Cells Mol Dis. 2014; publication avancée en ligne le 14 mai.. pii: S1079-9796(14)00030-8.
JIM 2014
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Deux types de traitement sont actuellement disponibles pour la maladie de Gaucher. Le premier est un traitement enzymatique de substitution, traitement de référence, administré par voie veineuse et représenté par l'imiglucérase et la vélaglucérase. L’autre type de traitement, le traitement par réduction de substrat, est issu d’un concept plus récent et permet de réduire l’accumulation de glucosylcéramide. Il est représenté par le miglustat et est administré par voie orale.
Une autre molécule appartient à cette seconde classe thérapeutique, l’éliglustat. De premiers résultats favorables en termes d’efficacité et de tolérance ont été rapportés après des essais sur 2 ans. Ce sont les résultats de l’étude sur une durée plus longue qui sont aujourd’hui publiés.
Au total 19 personnes souffrant d’une maladie de Gaucher de type 1 ont participé à cette étude en ouvert et ont pris le traitement par éliglustat pendant 4 ans. Les résultats paraissent là aussi encourageants puisque plusieurs marqueurs de l’évolutivité de la maladie se sont améliorés pendant le traitement. Ainsi, le taux d’hémoglobine augmente en moyenne de 2,3 g/dl, alors que le taux de plaquettes augmente de 95 %. Les volumes splénique et hépatique diminuent, de 63 % et de 28 % respectivement. L’activité de la chitotriosidase, enzyme produite par les macrophages activés et qui reflète l’importance de la surcharge en glucocérébroside, est significativement réduite, de 82 %, tout comme le taux de CCL-18, alors que le taux plasmatique de glucosylcéramide et de ganglioside GM3, autres marqueurs de l’évolutivité, se normalisent.
Comme souvent dans la maladie de Gaucher, les patients de cette étude souffraient d’ostéopénie et, au démarrage de l’étude, le T-score moyen au niveau lombaire est de – 1,6 %. Après 4 ans de traitement il augmente de 0,8 points (+60 %). Quant à l’infiltration de la moelle osseuse au niveau du fémur, elle se stabilise chez 17 patients sur 18. Cliniquement, aucune crise douloureuse osseuse n’est signalée pendant la durée du traitement.
A côté de ces résultats encourageants en termes d’évolutivité de la maladie, l’éliglustat apparaît bien toléré. La majorité des effets secondaires signalés sont en effet modérés et ne semblent pas en lien avec le traitement.
Actuellement le traitement de référence de la maladie de Gaucher est l’enzymothérapie. Le traitement par réduction de substrat est recommandé en deuxième intention en cas d’impossibilité d’utiliser le traitement enzymatique substitutif. Représenté actuellement par le seul miglustat, il pourrait à terme s’enrichir de l’éliglustat, si les résultats de cette étude se confirment.
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