Les médicaments orphelins sont des médicaments utilisés pour le diagnostic, la prévention ou le traitement de maladies létales ou très graves qui sont rares.
Une maladie rare est une maladie touchant moins de 1 personne sur 2000 (en Europe).
Ces médicaments sont dits « orphelins » parce que l’industrie pharmaceutique n’a que peu d’intérêt dans les conditions de marché habituelles à développer et à commercialiser des produits destinés uniquement à un nombre restreint de patients atteints de symptômes très rares. Pour les entreprises pharmaceutiques, le coût de mise sur le marché d’un produit préconisé dans une maladie rare ne serait pas couvert par les ventes attendues sur ce marché. Pour cette raison, les gouvernements et les associations regroupant les représentants de maladies rares telles qu’Eurordis ont souligné le besoin d’incitations économiques afin d’encourager les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments « orphelins » à destination des patients atteints de maladies rares et laissés pour compte.
Une maladie rare est une maladie touchant moins de 1 personne sur 2000 (en Europe).
Ces médicaments sont dits « orphelins » parce que l’industrie pharmaceutique n’a que peu d’intérêt dans les conditions de marché habituelles à développer et à commercialiser des produits destinés uniquement à un nombre restreint de patients atteints de symptômes très rares. Pour les entreprises pharmaceutiques, le coût de mise sur le marché d’un produit préconisé dans une maladie rare ne serait pas couvert par les ventes attendues sur ce marché. Pour cette raison, les gouvernements et les associations regroupant les représentants de maladies rares telles qu’Eurordis ont souligné le besoin d’incitations économiques afin d’encourager les entreprises pharmaceutiques à développer et à commercialiser des médicaments « orphelins » à destination des patients atteints de maladies rares et laissés pour compte.
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