Thérapie génique autorisée dans le syndrome de Wiskott-Aldrich

Les autorités françaises et anglaises ont donné leur feu vert pour la mise en route d’un essai clinique de thérapie génique de phase I/II pour le syndrome de Wiskott-Aldrich, déficit immunitaire rare lié à l’X.

MALADIE HÉRÉDITAIRE touchant les garçons, le syndrome de Wiskott-Aldrich se traduit par des hémorragies, des infections récurrentes et un eczéma.

Ce syndrome a été décrit en 1937 par un pédiatre allemand, Alfred Wiskott, chez trois frères qui ont présenté peu après leur naissance une thrombocytopénie, une diarrhée sanglante, un eczéma et des otites récurrentes. Les sœurs n’étant pas affectées, Wiskott a suspecté une affection liée à l’X.

En 1994, on a identifié la cause de ce syndrome : une mutation portant sur le gène WAS sur le chromosome X.

Seule une greffe de moelle osseuse peut rétablir leur système immunitaire mais elle nécessite un donneur compatible et comporte un risque non négligeable d’échec. La thérapie génique représente donc un espoir.

L’essai clinique, dont le promoteur est Généthon, et qui va démarrer ces jours-ci, sera mené parallèlement en France par les Prs Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey-Abina (chercheurs INSERM UMR768), à l’hôpital Necker-Enfants Malades et, en Angleterre, par le Pr Adrian Thrasher, au Great Ormond Street Hospital de Londres.

Cet essai, explique un communiqué de l’AFM, est l’aboutissement de travaux menés depuis 2002 au sein du laboratoire Généthon par l’équipe d’Anne Galy (INSERM UMR951), qui a développé une approche de thérapie génique par transfert de gène ex vivo utilisant un vecteur lentiviral issu du VIH ; ce vecteur sera introduit dans les cellules souches hématopoïétiques CD34+ autologues du patient. Les lots de vecteurs-médicaments utilisés pour cet essai ont été produits, contrôlés et libérés selon les normes BPF par Généthon. Au total, huit ans de travaux et 10 millions d’euros ont été nécessaires.

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